Sanofin uusi geeniterapia sai Yhdysvalloissa nopean käsittelyn luvan
Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on myöntänyt Sanofin SAR446597-geeniterapialle nopean käsittelyn luvan ikään liittyvän silmänpohjan ikärappeuman hoitoon. Geeniterapia on kertaluonteinen hoito.
Pariisi, 16. heinäkuuta 2025. Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on myöntänyt Sanofin kehittämälle SAR446597-nimiselle geeniterapialle nopean käsittelyn luvan. Lääke on tarkoitettu ikään liittyvän silmänpohjan ikärappeuman (AMD) aiheuttaman maantieteellisen atrofian (GA) hoitoon. Nopean käsittelyn nimitys pyrkii nopeuttamaan vakaviin sairauksiin tarkoitettujen lääkkeiden kehitystä ja hyväksyntäprosessia tapauksissa, joissa hoitoennuste on huono.
SAR446597 on kertaluonteisesti annettava silmän sisäinen (intravitreaalinen) geeniterapia. Se toimittaa geeniperimää, joka tuottaa kahta terapeuttista vasta-ainetta. Nämä kohdistuvat kahteen keskeiseen komplementtijärjestelmän osaan: C1s-proteiiniin klassisessa reaktioreitissä ja faktorin Bb:hen vaihtoehtoisessa reaktioreitissä. Tämän kaksoiskohteisen hoitotavan uskotaan mahdollistavan pitkäaikaisen komplementin eston silmäympäristössä ilman, että potilaan tarvitsee kestää toistuvia pistoksia silmään.
Sanofi aikoo aloittaa vaiheen 1/2 tutkimuksen arvioidakseen SAR446597-terapian turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa. Ikään liittyvä silmänpohjan ikärappeuma on etenevä verkkokalvon sairaus, joka koskettaa maailmanlaajuisesti arviolta 200 miljoonaa ihmistä. Maantieteellinen atrofia on sen edistynyt muoto, joka voi johtaa pysyvään näön menetykseen.
Lisäksi Sanofi arvioi toista kertaluonteista intravitreaalista geeniterapiaa, SAR402663, vaiheen 1/2 tutkimuksessa. Tämä terapia on tarkoitettu kostean, neovaskulaarisen ikärappeuman hoitoon. Maantieteellinen atrofia vaikuttaa Yhdysvalloissa noin miljoonaan ihmiseen, ja sillä on merkittävä vaikutus potilaiden elämänlaatuun.