Sanofi:n venglustat läpäisi tyypin 3 Gaucherin taudin vaiheen 3 tutkimuksen päätetavoitteet
Sanofin venglustat-lääke saavutti kaikki ensisijaiset päätetavoitteet tyypin 3 Gaucherin taudin (GD3) vaiheen 3 LEAP2MONOTUTKIMUKSESSA. Lääke osoitti tehokkuutta neurologisten oireiden hoidossa.
Ranskalainen lääkeyhtiö Sanofi ilmoitti 2. helmikuuta 2026, että sen kehittämä venglustat-lääke on saavuttanut kaikki ensisijaiset ja kolme neljästä keskeisestä toissijaisesta päätetavoitteesta tyypin 3 Gaucherin taudin (GD3) hoitoon tarkoitetussa vaiheen 3 LEAP2MONO-tutkimuksessa. GD3 on harvinainen lysosomaalinen kertymäsairaus, johon liittyy merkittäviä neurologisia oireita.
Venglustat, oraalisesti kerran päivässä annosteltava lääke, kohdistuu Gaucherin taudin neurologisiin ilmentymiin, joihin ei tällä hetkellä ole hyväksyttyjä hoitoja. Tutkimus osoitti lääkkeen olevan parempi kuin nykyinen entsyymihoito (ERT) hermosto-oireiden lievittämisessä, mitattuna SARA- ja RBANS-arviointiasteikoilla. Lääke osoitti myös vastaavaa tehoa ei-neurologisissa parametreissa, kuten pernan koon, maksan koon ja hemoglobiinitasojen muutoksissa.
Sanofi aikoo hakea globaaleja myyntilupia venglustatille GD3:n hoitoon. Yhtiö on sitoutunut harvinaisten sairauksien tutkimukseen ja hoitoon jo vuosikymmeniä. Tutkimuksen tulokset esitellään 22. vuosittaisessa WORLD Symposium -tapahtumassa.
Venglustatia tutkitaan myös Fabryn taudin hoidossa, toisessa harvinaisessa lysosomaalisessa sairaudessa. Aiemmat tulokset Fabryn taudin peridotti-tutkimuksessa eivät kuitenkaan osoittaneet yksiselitteistä paremmuutta potilaan raportoimaan kipuun verrattuna entsyymihoitoon. Toinen vaiheen 3 CARAT-tutkimus Fabryn taudin hoitoon on edelleen käynnissä.
Venglustatin turvallisuusprofiili oli yleisesti ottaen hyvä. Yleisimmät haittavaikutukset venglustat-ryhmässä olivat päänsärky, pahoinvointi, pernan suureneminen ja ripuli, joista jotkut olivat yleisempiä kuin vertailuryhmässä. Sanofi jatkaa kehitystyötä ja valmistautuu viranomaiskäsittelyihin.