Skyhawk Therapeutics laajentaa Parkinsonin tautia tutkivaa kliinistä koetta
Skyhawk Therapeutics on saanut Yhdysvalloilta, Kanadalta ja Isosta-Britanniasta hyväksynnät Falkon-HD-tutkimukselleen. Potilaiden rekrytointi Huntingtonin tautiin tähtäävään tutkimukseen alkaa näissä maissa.
Biomateriaali- ja lääketutkimusyhtiö Skyhawk Therapeutics on laajentanut Falkon-HD-tutkimuksensa kattamaan Yhdysvallat, Kanadan ja Ison-Britannian. Yhtiö on saanut maista viranomaishyväksynnät kliinisen Faasi 2/3 -tutkimuksen jatkamiseksi.
Tutkimuksessa selvitetään SKY-0515-nimisen lääkeaihion tehoa ja turvallisuutta Huntingtonin tautia sairastavilla potilailla. Jo käynnissä olevaan maailmanlaajuiseen tutkimukseen osallistuu nyt yli kymmenen maata ja yli kaksikymmentä tutkimuskeskusta, ja siihen on rekrytoitu jo yli 175 potilasta.
Falkon-HD-tutkimuksen Faasi 1/2 -vaiheen potilasrekrytointi on saatettu päätökseen. Tiedot osoittavat SKY-0515:n alentaneen merkittävästi mutantti HTT-proteiinin määrää (69 %) ja PMS1-proteiinin määrää (26 %). Myös cUHDRS-mittarilla mitatut tulokset ovat parantuneet luonnollisen taudin etenemisen heikkenemisen sijaan.
Huntingtonin tauti on harvinainen, perinnöllinen ja etenevä keskushermoston sairaus, johon ei ole tällä hetkellä parantavaa hoitoa. SKY-0515 on suun kautta otettava pienimolekyylinen lääke, joka pyrkii vaikuttamaan RNA-molekyyleihin. Skyhawkin mukaan SKY-0515 on osoittanut hyvää keskushermostoon kohdistuvaa vaikutusta ja ollut turvallinen.
Yhtiön mukaan laajempaan Faasi 2/3 -tutkimukseen, joka tunnetaan nimellä Falkon-HD (004-ANZ ja 004-WW), on suunniteltu rekrytoitavan jopa 400 potilasta 40 eri tutkimuskeskuksessa ympäri maailmaa. Varhaisempaan Faasi 1/2 -tutkimukseen osallistuneiden potilaiden arvion perusteella SKY-0515 voi tarjota uuden hoitomuodon Huntingtonin tautia sairastaville.