Skyhawk Therapeutics laajentaa Huntington-taudin lääkekokeensa Yhdysvaltoihin, Kanadaan ja Isoon-Britanniaan
Skyhawk Therapeutics on saanut sääntelyviranomaisilta hyväksynnät laajentaa FALCON-HD-lääkekokeensa Yhdysvaltoihin, Kanadaan ja Isoon-Britanniaan. Kokeessa tutkitaan SKY-0515-lääkettä Huntingtonin tautiin.
Bioteknologiayhtiö Skyhawk Therapeutics on saanut Yhdysvalloissa, Kanadassa ja Isossa-Britanniassa hyväksynnät laajentaa keskeisen Falkon-HD (004-ANZ ja 004-WW) -lääkekokeensa koskemaan Huntingtonin tautia. Yritys kehittää SKY-0515-nimistä pienimolekyylistä lääkettä, jota käytetään kokeellisena hoitona harvinaiseen, perinnölliseen ja etenevään neurodegeneratiiviseen sairauteen.
Lääkekoe, joka tutkii SKY-0515-lääkkeen vaikutuksia, on nyt laajentunut yli kymmeneen maahan ja yli kahteenkymmeneen keskukseen. Tähän mennessä kokeeseen on rekrytoitu yli 175 potilasta. Aiemmin saadut tulokset viittaavat siihen, että lääke on yleisesti hyvin siedetty ja se on vähentänyt merkittävästi mutantti huntingtiini-proteiinin määrää potilaiden elimistössä.
Huntingtonin tauti vaikuttaa Yhdysvalloissa yli 40 000:een oireelliseen potilaaseen, ja maailmanlaajuisesti potilaita on satojatuhansia. Tautiin ei ole toistaiseksi hyväksyttyä hoitoa, joka hidastaisi tai pysäyttäisi sen etenemistä. Skyhawkin SKY-0515-lääke on suunniteltu vähentämään mutantti huntingtiini-proteiinin ja PMS1-proteiinin tasoja.
"Olemme innoissamme voidessamme aloittaa potilasrekrytoinnin Yhdysvalloissa, Isossa-Britanniassa ja Kanadassa", sanoi Sergey Paushkin, Skyhawkin T&K-johtaja. Hän lisäsi, että lääkkeen odotetaan tarjoavan pitkään kaivatun hoitomuodon päivittäisenä tablettina.