Ultomiris-tutkimus ei saavuttanut ensisijaista päätetavoitetta HSCT-TMA:ssa
AstraZenecan Ultomiris-lääkkeen faasi 3 -tutkimus epäonnistui osoittamaan tilastollisesti merkitsevää parannusta tapahtumattomassa eloonjäämisessä potilailla, joilla on hematopoieettinen kantasolusiirron jälkeinen tromboottinen mikroangiopatia (HSCT-TMA).
Uudet tiedot AstraZenecan Ultomiris-lääkkeestä osoittavat, että se ei saavuttanut ensisijaista päätetavoitetta merkittävässä faasi 3 -tutkimuksessa. Tutkimus (ALXN1210-TMA-313) keskittyi aikuisiin ja nuoriin (12-vuotiaat ja vanhemmat), joilla oli hematopoieettisen kantasolusiirron jälkeinen tromboottinen mikroangiopatia (HSCT-TMA).
Tutkimuksessa Ultomirisin (ravulitsumabi) havaittiin, ettei se saavuttanut tilastollista merkitsevyyttä ensisijaisessa päätetavoitteessaan, joka oli tapahtumaton eloonjääminen 26 viikon ajan lumelääkkeeseen verrattuna. Ensisijainen päätetavoite määriteltiin ajaksi satunnaistamisesta.
HSCT-TMA on harvinainen ja vakava hematopoieettisen kantasolusiirron jälkeinen komplikaatio, jolla on merkittävä sairastuvuus ja kuolleisuus. Tilastollisen merkitsevyyden puuttuminen ensisijaisessa päätetavoitteessa viittaa siihen, ettei Ultomiris osoittanut merkittävää etua hoidon osalta tässä potilasryhmässä vertailuryhmään nähden.
AstraZeneca ei ole vielä julkaissut täydellisiä tuloksia tai analyysejä tutkimuksesta. Yhtiö suunnittelee esittävänsä yksityiskohtaisempia tietoja tulevissa tieteellisissä kokouksissa. Tämän tuloksen vaikutuksia Ultomirisin tulevaisuuden kehitykseen HSCT-TMA-indikaatiossa odotetaan tarkemmin.