AstraZenecan ja Ionisin Wainua sai Yhdysvaltain hyväksynnän perinnöllisen TTR-amyloidoosin hoitoon
Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on hyväksynyt Wainua-lääkkeen (eplontersen) aikuisten polyneuropatian hoitoon perinnöllisessä transtyretiini välitteisessä amyloidoosissa. Lääke on kotoa itse annettavissa.
Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on myöntänyt ensimmäisen markkinointiluvan Wainua (eplontersen) -lääkkeelle, joka on tarkoitettu aikuisten perinnöllisen transtyretiini välitteisen amyloidoosin (hATTR-PN) polyneuropatian hoitoon. Lääkeyhtiö AstraZeneca ja sen kumppani Ionis Pharmaceuticals ilmoittivat asiasta joulukuun 21. päivänä 2023.
Wainua on Yhdysvalloissa ainoa hyväksytty hoito ATTRv-PN-tautiin, joka voidaan antaa itse kotona injektiona. FDA:n hyväksyntä perustui NEURO-TTRansform-vaiheen III tutkimuksen tuloksiin, jotka osoittivat lääkkeen parantavan hermovaurioita ja elämänlaatua.
ATTRv-PN on etenevä ja invalidisoiva sairaus, joka vahingoittaa perifeerisiä hermoja. Hoitamattomana se johtaa tyypillisesti kuolemaan 10 vuoden kuluessa diagnoosista. Wainua on osoittanut tutkimuksissa johdonmukaista ja kestävää seerumin TTR-pitoisuuden vähenemistä ja taudin etenemisen pysäyttämistä.
Lääkkeen maailmanlaajuista kehitystä ja kaupallistamista hoitavat AstraZeneca ja Ionis. Yhtiöt hakevat parhaillaan hyväksyntää myös Euroopassa ja muilla markkina-alueilla. Wainua on saanut harvinaisvalmisteen aseman sekä Yhdysvalloissa että Euroopan unionissa.