FDA hyväksyi Ultomiris-lääkkeen munuaissairaus IgAN:n hoitoon

Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto FDA on myöntänyt nopeutetun myyntiluvan AstraZenecan tytäryhtiö Alexionin Ultomiris-lääkkeelle (ravulitsumabi). Lääke on tarkoitettu aikuisten primaarisen immunoglobuliini A -nefropatian (IgAN) hoitoon, ja sen tavoitteena on vähentää proteinuriaa eli valkuaisvirtsaisuutta potilailla, joiden sairaus on etenemisriskissä.

Hyväksyntä perustuu I CAN -vaiheen III kliinisen tutkimuksen väliarvioon, jossa Ultomiris osoitti 43,4 prosentin vähennyksen proteinuriassa verrattuna lumelääkkeeseen 34 viikon kohdalla. Vaikka tulokset ovat lupaavia, lääkkeen pitkäaikaisvaikutuksia munuaisten toiminnan heikkenemisen hidastamiseen ei ole vielä vahvistettu, ja lopullinen myyntilupa edellyttää jatkuvan tutkimuksen tulosten toimittamista.

IgAN on harvinainen tulehduksellinen munuaissairaus, joka voi johtaa munuaisten vajaatoimintaan. Sairaus aktivoi komplementtijärjestelmän, mikä aiheuttaa munuaisvaurioita. Yhdysvalloissa tautia sairastaa yli 200 000 ihmistä. Ultomiris on ensimmäinen C5-komplementin estäjä, jolle on myönnetty tämä käyttöaihe, ja sitä annostellaan suonensisäisesti kahdeksan viikon välein.