Vivacta Bio saa FDA-lääkemääräyksen autoimmuunihemolyyttisen anemian hoitoon
Vivacta Bio ja Grit Bio ovat saaneet Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) myöntämän harvinaislääkemääräyksen (ODD) kokeelliselle GT801-hoidolle.
Vivacta Biotechnology (Shanghai) Co., Ltd. ja Beijing Grit Biotherapeutics Co., Ltd. tiedottivat, että Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on myöntänyt GT801-lääkkeelle harvinaislääkemääräyksen (ODD) autoimmuunihemolyyttisen anemian (AIHA) hoitoon.
GT801 on Vivacta Bio'n johtava kokeellinen hoito, joka perustuu in vivo CAR-T-teknologiaan. Se käyttää rasvaliukoisia nanopartikkeleita (LNP) toimittamaan mRNA:ta, joka ohjaa potilaan omia T-soluja tunnistamaan ja tuhoamaan CD19-positiivisia B-soluja. Tämä hoitomuoto pyrkii yksinkertaistamaan hoitoa verrattuna perinteisiin ex vivo CAR-T-menetelmiin, jotka vaativat solujen eristämistä, kasvattamista ja palauttamista.
AIHA on autoimmuunisairaus, jossa elimistö tuhoaa virheellisesti punasoluja. Nykyisistä hoitomuodoista huolimatta osalla potilaista sairaus ei pysy riittävästi hallinnassa, mikä korostaa uusien hoitovaihtoehtojen tarvetta.
Varhaiset kliiniset tulokset ovat olleet lupaavia. Kahdella AIHA-potilaalla, jotka saivat GT801-hoitoa, havaittiin täydellinen hoitovaste. Heidän hemoglobiinitasonsa nousivat ja B-solujen määrä laski. Harvinaislääkemääräys Yhdysvalloissa tarjoaa kannustimia, kuten verohelpotuksia ja markkinoille saattamisen käyttömaksusta vapautumista, tukemaan hoidon jatkokehitystä.