XtalPi nimesi ensimmäisen siRNA-ehdokaskandidaatin IgA-nefropatiaan

AI- ja robotiikkavetoinen lääke- ja materiaalikehitysyritys XtalPi on ilmoittanut nimenneensä ensimmäisen sisäisesti kehittämänsä pienois-RNA-häirintä (siRNA) -ehdokaskandidaatin (PCC) IgA-nefropatian (IgAN) hoitoon. Yhtiö saavutti tämän virstanpylvään yhdeksässä kuukaudessa hyödyntäen Kodexia™-alustaansa, joka yhdistää generatiivisen tekoälyn ja ensimmäisen periaatteen mallinnuksen.

IgAN on yksi maailman yleisimmistä primaarisista munuaisten suodatuselinten sairauksista, ja se vaikuttaa arviolta 10 miljoonaan ihmiseen maailmanlaajuisesti. Sairaus voi johtaa munuaisten toiminnan asteittaiseen heikkenemiseen ja munuaisten vajaatoimintaan. Uuden ehdokaskandidaatin prekliiniset tiedot osoittivat huomattavaa tehoa ja pitkäkestoista vaikutusta.

XtalPi:n mukaan kehitetty siRNA-kandidaatti osoitti laboratoriokokeissa "subnanomolaarista hiljentämiskykyä" ja saavutti IC50-arvoja, jotka olivat kymmeniä kertoja pienempiä kuin kahden kliinisen vaiheen vertailumolekyylin vastaavat arvot, jotka kohdistuivat samaan kohteeseen. Sen lisäksi yhden annoksen on todettu ylläpitävän voimakasta kohdeproteiinin vaimennusta useiden kuukausien ajan apinoiden elimistössä.

Kodexia™-alustan avulla XtalPi hyödynsi generatiivista tekoälyä tunnistaakseen aiemmin tutkimattoman aktiivisen kohdealueen ja optimoidakseen samanaikaisesti siRNA-sekvenssin ja kemialliset modifikaatiot. Yhtiö kertoi myös voineensa jo suunnittelun alkuvaiheessa huomioida "toimintavapauden" eli patenttisuojat.

XtalPi aikoo jatkaa ehdokaskandidaatin kehittämistä kohti kliinistä tutkimusta ja etsii yhteistyökumppaneita uusien RNA-häirintähoitojen kehittämiseksi.