Abeona Therapeutics rapporte des observations d'inspection de la FDA dans son usine

Abeona Therapeutics a annoncé ses résultats financiers pour l'ensemble de l'année 2023 et a fourni une mise à jour sur l'avancement des objectifs de l'entreprise. Un développement clé est l'achèvement d'une inspection préalable à la licence (Pre-License Inspection - PLI) par la Food and Drug Administration (FDA) américaine de l'usine de fabrication de la société à Cleveland, Ohio. Cette inspection concernait la demande de licence de produits biologiques (Biologics License Application - BLA) pour pz-cel, un traitement en cours de développement pour une maladie rare de la peau, l'épidermolyse dystrophique récessive (EDR).

L'inspection de deux semaines, menée par cinq inspecteurs de la FDA et conclue le 1er mars 2024, a identifié des observations relatives aux contrôles des processus, documentées dans un formulaire FDA 483. Abeona Therapeutics a soumis sa réponse à la FDA le 15 mars, détaillant les actions déjà mises en œuvre et en cours pour résoudre les problèmes notés, conformément aux directives de la FDA.

En outre, la FDA a terminé les inspections des sites d'études cliniques de la Stanford University School of Medicine et de l'University of Massachusetts Medical School, qui faisaient partie de l'étude pivotale de phase 3 VIITAL soutenant la BLA de pz-cel. Aucune observation de formulaire 483 n'a été notée sur ces sites. L'examen de la BLA de pz-cel par la FDA est en cours, avec une date cible de décision en vertu du Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) fixée au 25 mai 2024.

Le PDG Vish Seshadri a exprimé sa gratitude pour l'approche collaborative de la FDA lors de l'inspection et anticipe une collaboration continue tout au long du processus d'examen de la BLA. L'entreprise progresse également dans les préparatifs en vue d'un éventuel lancement commercial de pz-cel aux États-Unis.