AMO Pharma prévoit une étude d'enregistrement pour la myotonie congénitale de type 1

AMO Pharma s'apprête à lancer une étude clinique d'enregistrement pour sa thérapie expérimentale AMO-02, visant à traiter la myotonie congénitale de type 1 (MCT1). La société a annoncé le 6 juillet 2026 que la conception de l'étude intègre les retours reçus lors de réunions de conseil scientifique avec la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis, l'Agence britannique de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA) et Santé Canada.

L'étude d'enregistrement prévue évaluera l'hospitalisation comme critère d'évaluation primaire. Plusieurs évaluations fonctionnelles serviront de critères d'évaluation secondaires. Cette approche révisée fait suite aux directives des organismes de réglementation pour garantir que la conception de l'étude aborde adéquatement l'impact de la maladie.

La myotonie congénitale de type 1 est un trouble neuromusculaire héréditaire rare caractérisé par une contraction musculaire prolongée, entraînant une faiblesse musculaire progressive et d'autres complications. Actuellement, les options de traitement sont limitées et se concentrent principalement sur la gestion des symptômes.

AMO Pharma développe AMO-02, une thérapie conçue pour cibler les mécanismes sous-jacents de la MCT1. Les données des essais cliniques antérieurs de la société ont éclairé la conception de cette prochaine étude pivot, visant à démontrer l'efficacité et la sécurité du médicament pour les soumissions réglementaires.