AMO Pharma mène une étude d'enregistrement pour AMO-02 dans la dystrophie myotonique congénitale type 1

AMO Pharma prévoit de lancer une étude clinique d'enregistrement pour son médicament expérimental, AMO-02, destiné au traitement de la dystrophie myotonique congénitale de type 1 (CDM1). La conception de l'étude fait suite aux avis scientifiques reçus de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis, de l'Agence de réglementation des produits de santé et de la médecine (MHRA) du Royaume-Uni et de Santé Canada.

L'étude examinera l'hospitalisation comme critère de jugement principal, complétée par plusieurs évaluations fonctionnelles comme critères de jugement secondaires. Cette approche est directement influencée par les retours des agences réglementaires, visant à confirmer l'efficacité du médicament sur des mesures cliniquement pertinentes pour les patients.

La dystrophie myotonique congénitale de type 1 est une maladie neuromusculaire héréditaire rare affectant la contraction et la relaxation musculaires. Elle peut entraîner des difficultés importantes de respiration, de déglutition et de développement global.

En mars 2024, AMO Pharma a tenu des réunions avec ces organismes de réglementation pour discuter du programme de développement d'AMO-02. L'objectif était de s'assurer de l'alignement sur les exigences d'une étude d'enregistrement pivotale pour soutenir une éventuelle autorisation de mise sur le marché.

La société s'attend à finaliser les préparatifs et à commencer l'essai dans un avenir proche. Les résultats de cette étude seront déterminants pour l'approbation potentielle d'AMO-02 en tant qu'option de traitement pour les personnes atteintes de CDM1.