AnnJi Pharmaceutical fait progresser AJ201 vers l'étude pivotale de phase 3 pour l'atrophie musculaire spinale-bulbaire

AnnJi Pharmaceutical a lancé l'étude pivotale de phase 3 ROMA-KD pour sa thérapie expérimentale AJ201, visant l'atrophie musculaire spinale-bulbaire (AMS B). Cela représente une avancée significative, positionnant AJ201 comme la seule thérapie pour l'AMS B en développement clinique de phase 3 dans le monde.

AJ201, également connu sous le nom de rosolutamide, est une petite molécule administrée par voie orale, conçue pour cibler le récepteur des androgènes. La dérégulation de la voie du récepteur des androgènes est impliquée dans la pathogenèse de l'AMS B, une maladie neurodégénérative rare et progressive.

L'étude ROMA-KD constitue une étape cruciale dans l'évaluation de l'efficacité et du profil de sécurité d'AJ201. Le médicament vise à potentiellement ralentir la progression de la maladie et à soulager les symptômes associés à l'AMS B, une affection qui affecte les motoneurones et entraîne une faiblesse musculaire importante.

Cet essai de phase 3 fait suite à des études antérieures qui ont démontré la sécurité et la tolérabilité d'AJ201. Les résultats de l'étude ROMA-KD seront déterminants pour la future voie réglementaire d'AJ201 et son potentiel à devenir une option de traitement pour les patients souffrant d'AMS B.