AnnJi Pharmaceutical lance une étude de phase 3 pour un candidat-médicament contre la SBMA

AnnJi Pharmaceutical a fait progresser son candidat-médicament à l'étude, AJ201 (Rosolutamid), vers une étude clinique de phase 3. L'essai, désigné „ROMA-KD", évaluera le traitement de l'atrophie musculaire spinale et bulbäre (SBMA).

AJ201 est décrit comme un composé oral de faible poids moléculaire, conçu pour cibler plusieurs mécanismes de la maladie dans la SBMA. La société affirme qu'il s'agit de la seule thérapie expérimentale connue pour la SBMA à atteindre le stade de développement clinique de phase 3.

La SBMA, également connue sous le nom de maladie de Kennedy, est une maladie neuromusculaire rare, progressive et héréditaire. Elle affecte les motoneurones, entraînant faiblesse et atrophie musculaire.

Les études de phase 3 constituent une étape essentielle du développement des médicaments, impliquant généralement une large population de patients pour confirmer l'efficacité et la sécurité avant d'éventuelles soumissions réglementaires.