Arthex Biotech rapporte des améliorations du SNC dans un modèle préclinique de DM1
Arthex Biotech a publié de nouvelles données précliniques démontrant l'activité de sa thérapie expérimentale contre la DM1, ATX-01, sur le système nerveux central. Ces résultats suggèrent un potentiel d'amélioration des altérations comportementales liées à la maladie.
VALENCIA, Espagne – Arthex Biotech, société de biotechnologie en phase clinique, a publié de nouvelles données précliniques illustrant l'activité de sa thérapie expérimentale ATX-01 pour la dystrophie myotonique de type 1 (DM1) au niveau du système nerveux central (SNC). L'étude fournit les premières preuves scientifiques connues reliant la correction moléculaire dans le cerveau à des améliorations comportementales fonctionnelles dans un modèle animal de DM1.
La DM1 est une maladie neuromusculaire invalidante qui affecte non seulement les muscles mais aussi le cerveau, entraînant des déficiences cognitives et des changements de comportement. La plupart des approches thérapeutiques ont historiquement eu du mal à atteindre efficacement le SNC. La thérapie antimiR-23b d'Arthex, développée sur sa plateforme BOOST-ON™, a démontré sa capacité à traverser la barrière hémato-encéphalique et à interagir avec la biologie de la maladie dans le cerveau.
Dans les études précliniques, ATX-01 a réduit les transcripts toxiques de DMPK dans le cerveau et augmenté les niveaux de protéines MBNL1/2, corrigeant ainsi la biologie de la maladie. De manière significative, cela a conduit à une normalisation des altérations comportementales, telles que l'activité exploratoire, dans le modèle animal. Aucune toxicité ou neuroinflammation significative n'a été observée.
Ces découvertes suggèrent le potentiel d'une approche modifiant la maladie, ciblant à la fois les aspects musculaires et neurologiques de la DM1. "Cette recherche représente une avancée majeure pour le domaine de la DM1", a déclaré Beatriz Llamusí, Ph.D., cofondatrice et directrice scientifique d'ARTHEx Biotech. "Pour la première fois, nous observons un lien clair entre l'amélioration des altérations moléculaires dans le cerveau et des améliorations fonctionnelles significatives."
Arthex Biotech progresse avec ATX-01 dans son essai clinique ArthemiR en cours et vise à apporter des bénéfices significatifs aux patients atteints de DM1 sur l'ensemble du spectre de la maladie. L'entreprise collabore étroitement avec les autorités réglementaires, les investigateurs cliniques et les groupes de défense des patients pour accélérer les progrès.