AstraZeneca : Les données à long terme de l'étude ALPHA montrent des améliorations cliniques durables chez les patients atteints de PNH
Les données à long terme de l'essai de phase III ALPHA d'AstraZeneca montrent que le danicopan, en complément de l'Ultomiris ou du Soliris, a maintenu des bénéfices cliniques chez un sous-ensemble de patients atteints de PNH souffrant d'hémolyse extravasculaire cliniquement significative.
AstraZeneca a annoncé de nouvelles données à long terme issues de son essai pivot de phase III ALPHA, évaluant l'efficacité et la sécurité du danicopan en tant que traitement d'appoint. L'essai s'est concentré sur les patients atteints de la maladie de laigheid nocturne paroxystique (PNH) qui souffrent d'hémolyse extravasculaire (EVH) cliniquement significative.
Les résultats présentés lors de la 65e réunion annuelle de l'American Society of Hematology (ASH) ont montré que le danicopan, administré en complément de l'Ultomiris ou du Soliris, offrait des bénéfices cliniques durables. Les améliorations observées précédemment dans les niveaux moyens d'hémoglobine et le compte absolu de réticulocytes (ARC) ont été maintenues jusqu'à 48 semaines.
La PNH est une maladie sanguine rare caractérisée par la destruction des globules rouges. Bien que les thérapies inhibitrices du C5, telles que Ultomiris et Soliris, gèrent efficacement l'hémolyse intravasculaire (IVH), on estime que 10 à 20 % des patients continuent de souffrir d'EVH cliniquement significative, entraînant des symptômes tels que l'anémie et un besoin potentiel de transfusions.
Le danicopan est un inhibiteur oral de premier genre, actuellement à l'étude, ciblant le facteur D. Les données de l'essai ALPHA suggèrent qu'une double inhibition de la voie du complément, ciblant à la fois le facteur D et le C5, pourrait constituer une approche thérapeutique optimale pour ce sous-ensemble spécifique de patients, tout en maintenant le contrôle de l'IVH et en traitant les symptômes de l'EVH.