AstraZeneca et MSD obtiennent l'approbation du Koselugo aux États-Unis
La Food and Drug Administration (FDA) américaine a approuvé Koselugo (sélumétinitib), développé par AstraZeneca et MSD. Ce médicament est destiné aux enfants âgés de deux ans et plus atteints de neurofibromatose de type 1 (NF1) avec des neurofibromes plexiformes (NP) symptomatiques et inopérables.
AstraZeneca et MSD ont obtenu l'approbation de la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour Koselugo (sélumétinitib). Ce médicament est indiqué pour les patients pédiatriques de deux ans et plus atteints de neurofibromatose de type 1 (NF1) présentant des neurofibromes plexiformes (NP) symptomatiques et inopérables.
L'approbation fait suite aux résultats positifs de l'essai SPRINT, parrainé par le National Cancer Institute (NCI). Koselugo est le premier médicament approuvé mondialement pour le traitement des NP liés à la NF1. La NF1 est une maladie génétique rare où les NP peuvent causer des douleurs, des dysfonctionnements moteurs et d'autres problèmes cliniques.
Dans l'étude SPRINT, 66 % des patients pédiatriques traités par Koselugo ont atteint un taux de réponse objectif, défini comme une réduction d'au moins 20 % du volume tumoral. AstraZeneca et MSD développent et commercialisent conjointement Koselugo, et des demandes d'autorisation de mise sur le marché sont également en cours d'examen par l'Agence européenne des médicaments.
AstraZeneca a reçu un "Priority Review Voucher" (PRV) destiné à encourager le développement de nouveaux médicaments pour les maladies pédiatriques rares. Les entreprises anticipent des ventes futures et considèrent cette approbation comme une avancée significative pour les patients.