AstraZeneca obtient une autorisation en Chine pour un traitement de maladie pédiatrique rare
Le médicament Koselugo (sélumétinib) d'AstraZeneca a été approuvé en Chine pour le traitement des enfants atteints de neurofibromatose de type 1 (NF1) et présentant des neurofibromes plexiformes symptomatiques et inopérables.
AstraZeneca a reçu l'approbation de la National Medical Products Administration (NMPA) de Chine pour son médicament Koselugo (sélumétinib). L'approbation concerne le traitement des neurofibromes plexiformes (NP) symptomatiques et inopérables chez les patients pédiatriques atteints de neurofibromatose de type 1 (NF1), âgés de trois ans et plus.
La NF1 est une maladie génétique rare qui affecte environ une personne sur 3000 dans le monde. Elle se caractérise par le développement de tumeurs bénignes le long des nerfs. Chez 30 à 50 % des patients, ces tumeurs peuvent entraîner des déficiences fonctionnelles importantes, des douleurs et des déformations, ce qui affecte considérablement la qualité de vie de l'enfant.
L'approbation est basée sur les résultats positifs de l'essai SPRINT Stratum 1. L'étude a démontré que Koselugo réduisait la taille des tumeurs inopérables chez les patients pédiatriques. Le médicament est un traitement oral qui cible le mécanisme sous-jacent de la croissance tumorale en inhibant les enzymes MEK.
Koselugo est déjà approuvé pour le traitement aux États-Unis, dans l'Union européenne, au Japon et dans plusieurs autres pays. Cette approbation chinoise élargit les options de traitement pour les patients atteints de NF1 dans une région où les choix thérapeutiques pour les maladies rares ont historiquement été limités.