Le Wainua d'AstraZeneca manque sa cible principale dans une étude de phase III
L'essai CARDIO-TTRansform de phase III d'AstraZeneca et d'Ionis, portant sur le Wainua (eplontersen) chez des adultes atteints de cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine, n'a pas atteint son critère d'efficacité primaire.
AstraZeneca et Ionis ont annoncé que leur médicament expérimental Wainua (eplontersen) n'a pas atteint le critère d'efficacité primaire dans l'essai clinique de phase III CARDIO-TTRansform, qui évalue le traitement de la cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine (ATTR-CM) chez les adultes.
Le critère d'évaluation principal composite de l'étude, combinant la mortalité cardiovasculaire (CV) et les événements cliniques CV récurrents jusqu'à 140 semaines, n'a pas montré de bénéfice statistiquement significatif par rapport au placebo. Le médicament a été généralement bien toléré, avec un profil de sécurité cohérent avec les résultats précédents.
Bien que l'ajout de Wainua au traitement standard actuel, qui incluait une majorité de patients sous stabilisateur, n'ait pas apporté de bénéfice statistiquement significatif pour le critère d'évaluation composite, une analyse de sous-groupe prédéfinie a montré une réduction nominalement significative des événements composites primaires chez les patients recevant Wainua en monothérapie par rapport au placebo. Aucun effet du traitement n'a été observé chez les patients sous traitement stabilisateur au départ.
L'ATTR-CM est une maladie cardiaque progressive et souvent mortelle, touchant estimativement 300 000 à 500 000 personnes dans le monde. AstraZeneca et Ionis analyseront l'ensemble des données pour mieux comprendre les résultats, qui seront présentés lors du Congrès de la Société Européenne de Cardiologie (ESC) en août 2026.