Atrium Therapeutics obtient l'autorisation de la FDA pour un essai clinique de l'ATR 1072

Atrium Therapeutics a annoncé le 15 juillet 2026 que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a approuvé sa demande de nouveau médicament expérimental (IND) pour l'ATR 1072. Cette approbation permet à la société de lancer l'essai clinique de phase 1/2 Corventis™, destiné à évaluer le candidat médicament pour le traitement du syndrome de la sous-unité Gamma 2 non catalytique de l'AMPkinase (PRKAG2).

Le syndrome PRKAG2 est une cardiomyopathie génétique rare sans thérapie approuvée, caractérisée par un épaississement du muscle cardiaque et des arythmies dues à des mutations du gène PRKAG2. La PDG d'Atrium Therapeutics, Kathleen Gallagher, a déclaré que cette affection "représente un besoin non satisfait profond". L'essai Corventis™ marque la première étude clinique pour le syndrome PRKAG2 conçue pour cibler la cause sous-jacente de la maladie.

L'essai Corventis™ évaluera la sécurité, la tolérabilité, la pharmacocinétique, la pharmacodynamique et l'efficacité de l'ATR 1072. Environ 37 participants seront recrutés en deux parties : une escalade de dose et une cohorte d'extension. La société prévoit d'inclure le premier participant d'ici la fin de 2026, avec des données initiales de preuve de concept attendues au second semestre 2027.

L'ATR 1072 est le principal candidat produit d'Atrium, utilisant sa technologie de délivrance d'ARN pour silencier l'ARN messager (ARNm) muté du PRKAG2 et réduire l'accumulation pathologique de glycogène dans le cœur, dans le but d'améliorer la fonction cardiaque. La société développe également d'autres candidats pour des cardiomyopathies rares.