La thérapie par édition de bases obtient une rémission clinique durable dans les maladies du sang

Une nouvelle étude publiée dans Cell Stem Cell confirme que la thérapie par édition de bases médiée par tBE a obtenu une rémission clinique durable chez les patients souffrant de drépanocytose (SCD) et de bêta-thalassémie (TDT), quels que soient leurs antécédents génétiques. La recherche a suivi des patients atteints de ces maladies du sang héréditaires.

Après avoir atteint une indépendance transfusionnelle de 100 % chez les patients chinois atteints de TDT, la nouvelle étude confirme que le tBE est aussi sûr et efficace pour les patients africains atteints de SCD et pour les patients atteints de TDT d'Asie du Sud/Sud-Est. Ces résultats étendent l'efficacité précédemment observée et démontrent le potentiel mondial de la thérapie.

L'étude indique que la thérapie tBE s'est avérée sûre et efficace dans diverses populations génétiques, ce qui représente une avancée significative dans le traitement de ces maladies du sang héréditaires. La thérapie utilise la technologie tBE pour permettre une édition génétique précise dans les cellules.

Avec cette avancée, les patients n'ont plus besoin de transfusions sanguines régulières, ce qui améliore considérablement leur qualité de vie. Cela marque une étape importante dans la gestion de ces affections chroniques.