La thérapie par édition de base obtient une rémission durable de la drépanocytose et de la thalassémie

Une nouvelle étude a démontré que la thérapie génique médiatisée par tBE a obtenu une rémission clinique durable de la drépanocytose (SCD) et de la bêta-thalassémie (TDT) chez des patients aux origines génétiques diverses. Cette recherche valide les résultats antérieurs d'indépendance transfusionnelle à 100 % obtenus chez des patients chinois atteints de TDT.

L'étude a élargi sa cohorte de patients pour inclure des patients atteints de SCD d'origine africaine et des patients atteints de TDT d'Asie du Sud et du Sud-Est. Les résultats indiquent que la thérapie tBE est également sûre et efficace dans cette population de patients plus large, visant à libérer les patients des transfusions à vie et d'autres traitements.

La drépanocytose et la bêta-thalassémie sont des maladies sanguines héréditaires qui affectent la production d'hémoglobine, entraînant une anémie, des douleurs et de graves complications pour la santé. La thérapie tBE agit en corrigeant la cause génétique de la maladie au sein des cellules souches hématopoïétiques.

Cette recherche soutient le potentiel de la thérapie génique comme solution à long terme pour ces maladies chroniques. Des études futures se concentreront sur la confirmation des résultats à long terme et du profil de sécurité du traitement dans divers groupes de patients.