La thérapie par édition de base tBE obtient une rémission durable dans la drépanocytose et la bêta-thalassémie
Une nouvelle étude publiée dans Cell Stem Cell confirme que la thérapie par édition de base médiatisée par tBE a obtenu une rémission clinique durable chez des patients atteints de drépanocytose et de bêta-thalassémie. La thérapie a démontré sa sécurité et son efficacité indépendamment des origines génétiques.
Shanghai, Chine – 7 septembre 2026 – De nouvelles données sur l'efficacité et la sécurité de la thérapie par édition de base médiatisée par tBE pour la drépanocytose (SCD) et la bêta-thalassémie (TDT) ont été publiées dans la revue Cell Stem Cell. L'étude rapporte que la thérapie a atteint une rémission clinique durable chez des patients issus de divers horizons génétiques.
S'appuyant sur les premiers résultats obtenus en Chine, où les patients atteints de TDT ont atteint une indépendance transfusionnelle de 100 %, cette recherche récente confirme que la thérapie tBE est tout aussi sûre et efficace pour les patients SCD d'ascendance africaine et pour les patients TDT d'Asie du Sud et du Sud-Est. Ceci élargit considérablement l'applicabilité potentielle de la thérapie à l'échelle mondiale.
La thérapie utilise une technologie d'édition de base appelée tBE, qui cible précisément des séquences d'ADN spécifiques. Cette précision est considérée comme essentielle pour obtenir des réponses cliniques soutenues et améliorer l'indépendance transfusionnelle. L'étude a spécifiquement examiné l'impact des différents patrimoines génétiques sur les résultats du traitement.
Ces résultats suggèrent que la technologie tBE pourrait offrir une nouvelle voie thérapeutique pour les maladies sanguines héréditaires, qui représentent un fardeau sanitaire mondial significatif. Des recherches supplémentaires sont attendues pour confirmer les effets à long terme et recueillir des données auprès d'une cohorte de patients plus large.