BioMarin présente des données d'étude de cinq ans sur POMBILITI

BioMarin Pharmaceutical Inc. a présenté à Hiroshima, Japon, lors du 31e Congrès annuel de la World Muscle Society (WMS), des données de suivi sur cinq ans pour son traitement POMBILITI® (cipaglucosidase alfa-atga) en combinaison avec OPFOLDA® (miglustat) pour la maladie de Pompe à début tardif (LOPD).

Les résultats de l'étude d'extension en ouvert (OLE) PROPEL ont démontré des résultats durables de la fonction motrice et une stabilisation relative de la fonction pulmonaire sur un suivi à long terme. L'analyse comprenait des données de 82 individus ayant reçu un traitement continu pendant cinq ans. L'étude incluait des cohortes ayant déjà reçu un traitement de remplacement enzymatique (ERT) et des cohortes naïves d'ERT.

« Ces résultats sur cinq ans démontrent que POMBILITI et OPFOLDA peuvent offrir des avantages durables et à long terme aux personnes atteintes de la maladie de Pompe à début tardif », a déclaré Greg Friberg, vice-président exécutif et directeur de la recherche et du développement chez BioMarin. Il a souligné que le maintien de la fonction motrice et la limitation du déclin de la fonction pulmonaire sont cliniquement significatifs.

Aucun nouveau signal de sécurité n'a été identifié. Environ 51 % des participants ont présenté des événements indésirables liés au traitement, dont la majorité était gérable. Cinq individus ont interrompu le traitement pour des raisons de sécurité.

BioMarin a également présenté des données préliminaires pour le nivudirsen (BMN 351), un traitement expérimental destiné aux garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne.