Cellectis lance une étude clinique UCART123 chez des patients atteints de BPDCN
Cellectis a administré sa thérapie CAR T-cellules génétiquement modifiées UCART123 à un premier patient atteint de BPDCN, un cancer du sang rare et agressif, au MD Anderson Cancer Center aux États-Unis.
La société biopharmaceutique Cellectis a initié une étude clinique de phase I aux États-Unis utilisant son candidat médicament UCART123. Le premier patient atteint de néoplasie blastique des cellules dendritiques plasmacytoïdes (BPDCN), une forme rare et agressive de cancer du sang, a reçu le traitement au MD Anderson Cancer Center au Texas.
UCART123 est une thérapie CAR T-cellules génétiquement modifiées ciblant le CD123. Elle est développée en tant que produit "prêt à l'emploi" ("off-the-shelf"), ce qui signifie qu'elle peut être utilisée pour plusieurs patients sans fabrication individuelle, réduisant potentiellement les coûts et les délais d'attente. C'est la première fois que cette thérapie est évaluée dans des essais cliniques aux États-Unis.
Le BPDCN est une malignité hématologique rare et agressive affectant la moelle osseuse et souvent la peau et les ganglions lymphatiques. Elle est considérée comme difficile à traiter, les thérapies existantes telles que la chimiothérapie combinée n'entraînant souvent que des réponses transitoires avant la rechute de la maladie.
L'étude, dirigée par des médecins du MD Anderson, évaluera la sécurité et l'efficacité d'UCART123 chez les patients atteints de BPDCN en première ligne, en rechute ou réfractaire. Cellectis vise à offrir une nouvelle option thérapeutique pour ce cancer difficile grâce à l'édition génique.