Cellectis présente des données précliniques pour des thérapies du cancer et de l'édition génique
La société de biotechnologie Cellectis a présenté des données précliniques pour deux de ses candidats thérapies cellulaires lors de l'événement ISCT 2023 à Paris, axées sur le traitement de la leucémie et la correction génique.

New York, NY – Cellectis, société de biotechnologie en phase clinique, a présenté des données précliniques issues de deux de ses programmes de thérapies cellulaires et géniques lors de la 29e réunion annuelle de l'International Society for Cell & Gene Therapy (ISCT) à Paris. Les présentations ont mis en évidence les progrès dans le développement de UCART20x22 pour les malignités à cellules B et les avancées dans la correction génique pour la drépanocytose.
Le candidat UCART20x22, première thérapie allogénique CAR T-cell de Cellectis à double ciblage, est conçu pour viser à la fois les antigènes CD20 et CD22. Cette approche à double ciblage vise à surmonter les défis associés à la perte d'antigènes et aux rechutes observées avec les thérapies actuelles. Les données précliniques présentées ont démontré une activité in vitro et in vivo robuste contre des cellules tumorales exprimant des niveaux variables de CD20 et CD22, suggérant une applicabilité potentiellement large dans le lymphome non hodgkinien à cellules B (LNH-B).
Dans une présentation distincte, Cellectis a souligné le potentiel de sa technologie d'édition génique TALEN® pour le traitement de la drépanocytose. L'entreprise a présenté des données montrant une correction efficace de la mutation du gène HBB dans les cellules souches hématopoïétiques en utilisant des méthodes de délivrance virales et non virales. Ces résultats suggèrent une voie thérapeutique viable pour les patients inéligibles à la transplantation de cellules souches allogéniques.
De plus, Cellectis a partagé des résultats relatifs à l'optimisation des TALE Base Editors (TALE-BE), une technologie visant à améliorer la précision de l'édition génique. Ces travaux contribuent au développement plus large d'outils d'édition génique pour diverses applications thérapeutiques.
Cellectis évalue actuellement UCART20x22 dans l'étude clinique de phase 1/2a NATHALI-01 pour les patients atteints de LNH-B récidivant/réfractaire. La société continue de se concentrer sur l'avancement de son pipeline pour répondre aux besoins médicaux non satisfaits.