Cellectis présente des données précliniques pour deux thérapies géniques

Cellectis, une entreprise spécialisée dans l'édition génomique, a présenté en octobre 2021 des données précliniques initiales pour deux nouvelles thérapies géniques destinées aux patients atteints de déficit immunitaire combiné sévère (DICS) dû à une déficience en RAG1 et du syndrome Hyper IgE. Ces présentations ont eu lieu lors du congrès virtuel de l'European Society of Gene and Cell Therapy (ESGCT).

La recherche, menée en collaboration avec le Centre Hospitalier Universitaire de Freiburg et son Centre d'Immunodéficience Chronique, a utilisé la technologie d'édition génomique TALEN® de Cellectis. Cette plateforme vise à corriger les défauts génétiques au niveau cellulaire, offrant ainsi de nouvelles perspectives thérapeutiques potentielles pour les patients souffrant de ces maladies rares. Le déficit en RAG1 est une affection potentiellement mortelle nécessitant une intervention rapide, tandis que le syndrome Hyper IgE entraîne des infections récurrentes et des complications sanitaires importantes.

Les résultats précliniques ont démontré la capacité de la technologie à développer des stratégies thérapeutiques pour les personnes ne disposant pas d'options de traitement efficaces. Cellectis poursuit ses efforts de recherche et développement afin de faire progresser ces thérapies prometteuses vers des essais cliniques. L'accent mis par l'entreprise sur la thérapie génique pour les maladies génétiques souligne son engagement à répondre aux besoins médicaux non satisfaits.

Le congrès ESGCT constitue une plateforme clé pour les avancées en matière de thérapie génique et cellulaire. La présentation de Cellectis a mis en lumière les contributions continues de l'entreprise dans ce domaine et sa détermination à faire progresser les traitements pour les affections génétiques rares.