Cellectis obtient le statut RMAT de la FDA pour un candidat CAR-T contre la leucémie

Cellectis a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé la désignation Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) à son candidat-thérapie par cellules CAR-T allogéniques, lasmecabtagene timgedleucel (lasme-cel). La thérapie est destinée aux patients atteints de leucémie aiguë lymphoblastique à cellules B récidivante ou réfractaire (LAL-B r/r).

La désignation RMAT souligne la reconnaissance par la FDA du potentiel de lasme-cel à répondre à un besoin médical non satisfait au sein de cette population de patients. Cette désignation est étayée par les données préliminaires de l'essai de Phase 1 BALLI-01, qui ont montré une efficacité prometteuse et un profil de sécurité gérable.

Cellectis, une entreprise axée sur le développement de thérapies CAR-T allogéniques, considère la désignation RMAT comme une validation du besoin d'options CAR-T "prêtes à l'emploi" pour les patients nécessitant un traitement immédiat. L'entreprise fait progresser lasme-cel dans son programme de développement pivot.

Les données finales de Phase 1 de l'essai BALLI-01 seront présentées lors du prochain Congrès de l'European Hematology Association. L'essai pivot de Phase 2, BALLI-01, est actuellement en cours de recrutement de patients.