Cellectis obtient la désignation RMAT de la FDA pour un candidat-thérapie contre la leucémie
La Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé la désignation Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) au candidat-thérapie cellulaire lasme-cel de Cellectis. Cette désignation concerne le traitement de la leucémie lymphoblastique aiguë.
Cellectis a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé la désignation Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) à lasmecabtagene timgedleucel (lasme-cel). Ce candidat-thérapie cellulaire CAR-T allogénique cible le CD22 et est destiné aux patients atteints de leucémie lymphoblastique aiguë à cellules B (LLA-B) récidivante ou réfractaire.
La désignation RMAT reconnaît le potentiel de lasme-cel à répondre au besoin médical non satisfait de cette population de patients. Elle est étayée par des données préliminaires de l'étude de phase 1 BALLI-01, qui ont indiqué une efficacité prometteuse et un profil de sécurité gérable.
Cellectis prévoit de présenter les données finales de phase 1 de l'étude BALLI-01 lors du congrès de l'European Hematology Association (EHA). L'entreprise a indiqué que la désignation RMAT pour sa thérapie CAR-T allogénique renforce ses discussions avec la FDA dans le cadre de l'avancement de lasme-cel dans son programme pivot.
L'étude pivotale de phase 2 BALLI-01 est actuellement en cours d'enrôlement pour des patients répondant à des critères d'éligibilité spécifiques. Lasme-cel est développé comme une thérapie cellulaire CAR-T allogénique "prête à l'emploi".