Cellectis présente des résultats précliniques pour son candidat .HEAL-101 ciblant l'APOC3
Lors du congrès ESGCT 2026, Cellectis a dévoilé des données montrant une réduction de 76 % des triglycérides chez des souris après une administration unique de .HEAL-101.
La société Cellectis a présenté, lors du congrès de la Société européenne de thérapie génique et cellulaire (ESGCT) 2026 à Hambourg, de nouvelles données précliniques concernant .HEAL-101. Ce candidat médicament est destiné au traitement de l'hypertriglycéridémie sévère par l'inactivation permanente du gène APOC3.
La technologie repose sur un éditeur de bases TALE, acheminé vers le foie via des nanoparticules lipidiques contenant de l'ARNm. Les tests in vivo sur des modèles murins ont démontré une efficacité de modification du gène de 70 %, entraînant une diminution de 76 % du taux de triglycérides après une injection intraveineuse unique.
Ces travaux s'inscrivent dans une stratégie visant à développer des thérapies géniques à administration unique pour remplacer les traitements chroniques. L'inactivation de l'APOC3, facteur génétique clé de l'élévation des triglycérides, constitue l'axe central de cette approche thérapeutique.