Cellectis présente des données cliniques prometteuses pour un traitement de leucémie

New York – Cellectis, société de biotechnologie en phase clinique développant des thérapies cellulaires et géniques, a présenté des données cliniques prometteuses issues de son étude de phase 1 BALLI-01 sur le lasme-cel (UCART22). Ce traitement est destiné aux patients non éligibles à la greffe atteints de leucémie aiguë lymphoblastique à cellules B récidivante ou réfractaire (LAL-B r/r).

La société a également dévoilé la conception de l'étude pivot de phase 2, son parcours d'enregistrement prévu et son opportunité commerciale. Une journée R&D a réuni des experts en hématologie pour discuter du potentiel de lasme-cel à répondre au besoin médical important des patients lourdement prétraités.

Les données de phase 1 ont montré que le lasme-cel atteignait un taux de réponse de 36 % chez les patients traités avec le produit fabriqué par Cellectis (Process 2). À la dose recommandée de phase 2 (RP2D), le taux de rémission complète (RC) ou de RC avec récupération hématologique incomplète (RCI) était de 42 %, 80 % des patients répondeurs atteignant un statut négatif de maladie résiduelle minimale (MRD).

Pour la population spécifique visée par l'étude pivot de phase 2 (Process 2, DL3, âge ≤ 50), le taux de RC/RCI était de 56 %, avec 80 % des répondeurs négatifs à la MRD. Le lasme-cel a été généralement bien toléré, avec des événements indésirables gérables, notamment le syndrome de libération de cytokines et le syndrome de neurotoxicité associé aux cellules effectrices immunitaires.

Cellectis a initié l'étude pivot de phase 2 BALLI-01 et estime le potentiel de ventes brutes maximales du lasme-cel à 700 millions de dollars aux États-Unis et en Europe. La société a indiqué que le lasme-cel pourrait offrir une option de traitement plus rapide et plus évolutive pour les patients pour lesquels une thérapie CAR-T allogénique est indiquée.