Children's Hospital of Philadelphia reçoit jusqu'à 38,9 millions de dollars pour des thérapies géniques

Le Children's Hospital of Philadelphia (CHOP) a obtenu une bourse quinquennale d'un montant maximal de 38,9 millions de dollars de l'Advanced Research Projects Agency for Health (ARPA-H). Ce financement soutiendra le développement de thérapies géniques personnalisées destinées à traiter quatre groupes de maladies génétiques rares liées au foie.

La recherche, dirigée par les Drs Rebecca Ahrens-Nicklas et Lindsey A. George au CHOP, se concentrera sur la création d'une plateforme évolutive pour des approches de modification génétique individualisées. L'objectif est de traiter les nourrissons et les enfants souffrant de maladies potentiellement mortelles telles que les troubles du cycle de l'urée, les acidémies organiques et les troubles de la coagulation ou de l'hémorragie.

Selon le Dr Ahrens-Nicklas, les soins standard actuels pour ces patients impliquent souvent des régimes alimentaires spéciaux à vie, des perfusions régulières ou des transplantations hépatiques, qui comportent tous des risques importants et des retards potentiels. "Des essais cliniques formels sont nécessaires pour évaluer si les thérapies géniques sont sûres et efficaces", a-t-elle déclaré, soulignant le besoin d'options de traitement plus efficaces.

Le plan quinquennal comprend le perfectionnement des technologies d'édition de base et d'édition prime à l'aide de systèmes de nanoparticules lipidiques. L'initiative englobe également la réalisation d'essais cliniques, l'obtention d'approbations réglementaires et l'élargissement de l'accès à ces thérapies en les mettant en œuvre dans des centres communautaires et des pôles éloignés. Le projet s'appuie sur des travaux antérieurs en matière de modification génétique personnalisée, y compris le traitement d'un enfant atteint d'une maladie génétique rare.