Médicament chinois contre la SLA : essais de phase 2 terminés, lancement prévu l'année prochaine

Le domaine pharmaceutique chinois a franchi une étape importante avec un nouveau médicament destiné à traiter la sclérose latérale amyotrophique (SLA), également connue sous le nom de maladie de Charcot. Un médicament national ciblant spécifiquement les mutations du gène SOD1 a achevé avec succès ses essais cliniques de phase 2. Le développement a été activement soutenu par Cai Lei, patient atteint de SLA et ancien vice-président de JD.com, qui a joué un rôle crucial en facilitant la collaboration entre les entreprises de recherche et les experts médicaux.

Développé en partenariat avec des entreprises pharmaceutiques chinoises et des chercheurs de l'Institut de neurologie de l'Hôpital Tiantan à Pékin, le médicament a révélé des résultats préliminaires prometteurs. Ces découvertes ont récemment été publiées dans la prestigieuse revue scientifique internationale Nature Medicine. Ce traitement est conçu pour bénéficier à environ 10 % des patients atteints de SLA porteurs de la mutation du gène SOD1, laquelle entraîne l'accumulation de protéines toxiques et la mort des neurones moteurs.

Ce médicament, entièrement développé en Chine, représente une avancée potentielle par rapport aux traitements actuels disponibles en Chine, qui se composent de deux médicaments importés. Ces derniers ne peuvent que ralentir la progression de la SLA sans pouvoir l'inverser ou l'arrêter. Le nouveau médicament vise à s'attaquer à la maladie à sa source génétique en "verrouillant" le gène SOD1 pour stopper la production de protéines nocives.

Les premières données cliniques issues des essais de phase 2 sont encourageantes. Six patients traités pendant 240 jours ont montré une réduction significative des niveaux de protéines toxiques dans leur liquide céphalorachidien et une diminution notable des marqueurs de dommages nerveux dans leur sang. Certains patients qui éprouvaient auparavant des difficultés à bouger leurs orteils auraient retrouvé une partie de leur mobilité.

Bien que Cai Lei, qui ne possède pas lui-même la mutation du gène SOD1, ne bénéficiera pas directement de ce traitement spécifique, son implication souligne l'importance des initiatives de recherche menées par les patients. Le médicament devrait offrir des avantages potentiels en termes de durée d'efficacité et de coût par rapport aux options actuelles, notamment en raison de son origine nationale.