Les thérapies d'édition génétique CRISPR progressent
Des entreprises comme Intellia Therapeutics, Locus Biosciences et CRISPR Therapeutics font avancer les médicaments d'édition génétique de nouvelle génération. Les progrès se concentrent sur la modification de précision et de nouvelles plateformes d'administration pour les thérapies génétiques.
Le développement des thérapies d'édition génétique basées sur CRISPR, une nouvelle classe de médicaments conçus pour modifier avec précision les séquences d'ADN causant des maladies, progresse avec des entreprises telles qu'Intellia Therapeutics, Locus Biosciences et CRISPR Therapeutics en tête. Ces thérapies utilisent la technologie CRISPR pour éditer l'ADN ou réguler l'expression des gènes.
Intellia Therapeutics détient le candidat le plus avancé, lonvoguran ziclumeran (NTLA-2002), approchant l'enregistrement pour le traitement de l'angio-œdème héréditaire (AOH). L'entreprise a initié une soumission continue à la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis en 2026, sur la base de résultats positifs de phase III. Cette thérapie est conçue comme un traitement unique pour offrir une prévention durable des crises d'AOH.
CRISPR Therapeutics évalue CTX310, une thérapie in vivo ciblant le gène ANGPTL3 pour les dyslipidémies réfractaires. Cette thérapie est actuellement en cours d'essai de phase I chez l'homme. Parallèlement, Locus Biosciences enquête sur sa thérapie par bactériophage renforcée par CRISPR-Cas3, LBP-EC01, pour les infections des voies urinaires à E. coli résistantes aux médicaments dans un essai de phase II en cours.
Les progrès de la technologie CRISPR sont motivés par des améliorations de la précision d'édition, des systèmes d'administration et le développement d'éditeurs de nouvelle génération comme l'édition de base et l'édition de prime. Ces méthodes permettent des modifications génétiques ciblées sans provoquer de cassures double brin dans l'ADN, améliorant potentiellement la sécurité et la précision.
Au total, plus de 20 entreprises évaluent plus de 30 candidats thérapies CRISPR à différents stades de développement. Ces thérapies ont le potentiel de traiter une gamme de conditions, y compris les troubles génétiques, hématologiques, oncologiques et neurologiques.