Eloxx Pharmaceuticals administre les premiers traitements dans une étude sur l'exaluren pour le syndrome d'Alport

Eloxx Pharmaceuticals a annoncé le début de l'administration de traitements dans le cadre de son étude de phase 2b, appelée EXACT. Cette étude vise à évaluer l'efficacité de l'exaluren chez des patients atteints du syndrome d'Alport, une maladie génétique rare caractérisée par des mutations non-sens. Les deux premiers patients ont reçu leur traitement initial.

La première partie de l'étude, d'une durée de 16 semaines, est contrôlée par placebo. Les données préliminaires de cette phase sont attendues pour la mi-2027, tandis que les résultats finaux de l'ensemble de l'étude sont prévus pour la fin de l'année 2027.

L'exaluren est étudié pour sa capacité potentielle à corriger la production de protéines défectueuses causées par des mutations non-sens. Ces mutations sont une cause sous-jacente du syndrome d'Alport et entraînent une production anormale de collagène, affectant notamment les reins.

L'objectif de cette étude est de démontrer que l'exaluren peut améliorer la fonction rénale et ralentir la progression de la maladie. Des résultats positifs pourraient offrir une nouvelle option thérapeutique pour les patients souffrant du syndrome d'Alport, une pathologie pour laquelle les options de traitement actuelles sont limitées.