L'EMA examine Olipudase Alfa de Sanofi pour la maladie rare ASMD

L'Agence européenne des médicaments (EMA) a accepté pour examen la demande d'autorisation de mise sur le marché d'olipudase alfa, la thérapie de remplacement enzymatique expérimentale de Sanofi. Ce traitement est évalué pour la prise en charge de la déficience en acide sphyngomyélinase (ASMD).

L'ASMD, historiquement connue sous les noms de maladie de Niemann-Pick types A et B, est une maladie rare, progressive et potentiellement mortelle pour laquelle aucun traitement n'est actuellement approuvé. On estime que 2 000 patients aux États-Unis, en Europe et au Japon sont atteints de cette pathologie. Si approuvé, olipudase alfa deviendrait la première et unique thérapie disponible pour l'ASMD.

La demande s'appuie sur les résultats positifs de deux essais cliniques, ASCEND et ASCEND-Peds. Ces études ont évalué l'olipudase alfa chez des patients adultes et pédiatriques présentant des manifestations non liées au système nerveux central de l'ASMD. La désignation PRIME de l'EMA souligne le potentiel d'avantage thérapeutique majeur.

Olipudase alfa a également reçu la désignation de "Breakthrough Therapy" de la Food and Drug Administration (FDA) américaine et la désignation SAKIGAKE au Japon, reconnaissant son potentiel pour les patients atteints de maladies graves sans option de traitement adéquate. Une décision de l'EMA est attendue au second semestre 2022.

L'ASMD résulte d'une activité déficiente de l'enzyme acide sphyngomyélinase, entraînant une accumulation de sphingomyéline dans les cellules, pouvant causer la mort cellulaire et des dysfonctionnements organiques.