La Commission européenne approuve la thérapie génique de Pfizer contre l'hémophilie B

Pfizer Inc. a annoncé que la Commission européenne (CE) a accordé une autorisation de mise sur le marché conditionnelle pour DURVEQTIX® (fidanacogene elaparvovec). Cette thérapie génique est indiquée chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérément sévère, un déficit congénital en facteur IX (FIX). DURVEQTIX vise à permettre aux individus de produire eux-mêmes le FIX grâce à un traitement en une seule dose, offrant une alternative aux standards de soins actuels qui nécessitent des perfusions IV fréquentes de FIX.

L'étude pivot de phase 3 BENEGENE-2 a démontré des réductions significatives des saignements après le traitement. Après jusqu'à quatre ans de suivi, les patients traités par DURVEQTIX ont présenté un taux annuel de saignements (ABR) médian de zéro. Cela suggère un effet protecteur durable contre les saignements, potentiellement éliminant le besoin de traitements de prophylaxie continus pour les patients éligibles atteints d'hémophilie B.

La thérapie a atteint son critère d'évaluation principal en termes d'efficacité, démontrant une non-infériorité et une diminution statistiquement significative de l'ABR pour tous les types de saignements par rapport au traitement standard de prophylaxie avec facteur IX. L'efficacité du traitement est restée stable de la deuxième à la quatrième année après administration. Le profil de sécurité était cohérent avec les résultats des études précédentes et la thérapie a été généralement bien tolérée.

Cette autorisation de mise sur le marché conditionnelle est valide dans les 27 États membres de l'UE, ainsi qu'en Islande, au Liechtenstein et en Norvège. L'approbation fait suite à des autorisations antérieures de la Food and Drug Administration (FDA) américaine et des autorités sanitaires canadiennes, où la thérapie est commercialisée sous le nom de BEQVEZTM. La décision de la CE est basée sur les résultats de l'étude de phase 3 BENEGENE-2.