La FDA accepte la demande de BioMarin pour l'approbation complète de VOXZOGO pour l'achondroplasie

BioMarin Pharmaceutical Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accepté sa demande supplémentaire de nouveau médicament (sNDA) pour VOXZOGO® (vosoritide) en vue d'obtenir l'approbation complète pour le traitement de l'achondroplasie chez les enfants. La FDA a fixé une date d'action cible, en vertu du Prescription Drug User Fee Act (PDUFA), au 28 février 2027.

La demande est étayée par des données à long terme sur la sécurité et l'efficacité provenant de trois études en cours. Ces études comprennent des données sur la taille adulte et d'autres résultats cliniques au-delà de la croissance linéaire, évalués sur des périodes de suivi prolongées. VOXZOGO a initialement reçu une approbation accélérée de la FDA en 2021, une voie conçue pour offrir un accès plus rapide des patients au traitement.

L'achondroplasie est la forme la plus fréquente de dysplasie squelettique, caractérisée par une petite taille disproportionnée. Cette condition résulte d'une mutation génétique qui régule négativement l'ossification endochondrale. La sNDA vise à confirmer le bénéfice clinique de la thérapie sur la base des données complètes à long terme collectées.

BioMarin a indiqué que cette soumission est soutenue par le plus grand ensemble de données probantes pour tout médicament destiné à l'achondroplasie. Si elle est approuvée, VOXZOGO deviendrait la première thérapie pour l'achondroplasie à passer d'une approbation accélérée à une approbation traditionnelle, sur la base d'un solide dossier de données cliniques.