Le comité consultatif de la FDA recommande le Metreleptin pour la lipodystrophie généralisée
Un comité consultatif de la FDA a recommandé le médicament Metreleptin pour le traitement de la lipodystrophie généralisée chez les patients pédiatriques et adultes. Une recommandation négative a été émise pour la forme partielle.
Le comité consultatif des médicaments endocriniens et métaboliques (EMDAC) de la Food and Drug Administration (FDA) américaine a recommandé le Metreleptin, un médicament à l'étude, pour le traitement de la lipodystrophie généralisée (LD) chez les patients pédiatriques et adultes. Le comité a voté par 11 voix contre 1 que les bénéfices du Metreleptin l'emportent sur les risques pour ce groupe de patients.
Cependant, l'EMDAC n'a pas recommandé le Metreleptin pour les patients atteints de lipodystrophie partielle dans l'indication actuellement proposée, par un vote de 2 contre 10. AstraZeneca et Bristol-Myers Squibb Company ont déclaré qu'ils restaient déterminés à travailler avec la FDA pour identifier les patients appropriés atteints de LD partielle qui pourraient bénéficier du médicament.
La lipodystrophie est un groupe de syndromes rares souvent associés à de graves anomalies métaboliques, une morbidité et une mortalité significatives. Il n'existe actuellement aucun traitement approuvé par la FDA pour les formes rares de LD, à l'exception de la LD associée au VIH. Le Metreleptin est examiné pour le traitement de la LD généralisée ou des troubles métaboliques associés à la LD partielle.
La FDA n'est pas liée par la recommandation du comité consultatif, mais en tiendra compte lors de l'examen de la demande d'autorisation de mise sur le marché (Biologics License Application, BLA) pour le Metreleptin. La date cible pour la décision de la FDA est le 24 février 2014.