La FDA approuve la thérapie génique de Pfizer pour l'hémophilie B

La Food and Drug Administration (FDA) américaine a approuvé BEQVEZ™ (fidanacogene elaparvovec-dzkt), une thérapie génique développée par Pfizer Inc., pour le traitement de l'hémophilie B chez les adultes. Ce traitement unique vise à permettre aux patients de produire leur propre facteur de coagulation, réduisant potentiellement les saignements et le fardeau des perfusions régulières.

BEQVEZ est indiqué chez les adultes atteints d'hémophilie B modérée à sévère qui utilisent actuellement une prophylaxie par le facteur IX (FIX) ou qui ont connu des épisodes hémorragiques graves. La thérapie permet à l'organisme de produire le FIX en interne, offrant une alternative au traitement standard actuel qui nécessite des perfusions intraveineuses fréquentes.

L'hémophilie B est une maladie génétique rare de la coagulation caractérisée par une déficience en FIX, entraînant des saignements prolongés et fréquents. Dans le monde, plus de 38 000 personnes vivent avec l'hémophilie B. Malgré les traitements prophylactiques actuels, de nombreux individus subissent encore des saignements spontanés, ce qui représente un fardeau considérable.

Pfizer lance un programme de garantie pour BEQVEZ afin d'offrir une plus grande certitude aux payeurs et d'assurer l'accès des patients. La thérapie a également reçu l'approbation réglementaire au Canada et est en cours d'examen par l'Agence européenne des médicaments (EMA).