La FDA approuve Xenpozyme de Sanofi pour le traitement de l'ASMD

La Food and Drug Administration (FDA) américaine a approuvé Xenpozyme (olipudase alfa-rpcp) de Sanofi pour le traitement des manifestations non liées au système nerveux central (non-SNC) de la déficience en sphingomyélinase acide (ASMD) chez les patients adultes et pédiatriques. Cette approbation fait de Xenpozyme le premier et actuellement le seul traitement approuvé spécifiquement pour l'ASMD.

L'ASMD, anciennement connue sous les noms de maladie de Niemann-Pick types A, A/B et B, est une maladie génétique extrêmement rare et progressive, associée à une morbidité et une mortalité significatives. Les symptômes peuvent inclure une augmentation de la taille de la rate ou du foie, des difficultés respiratoires, des infections pulmonaires et des ecchymoses ou saignements inhabituels. Avant cette approbation, la prise en charge de l'ASMD reposait sur des soins de support pour les symptômes individuels et une surveillance attentive.

Sanofi s'est engagée à apporter de l'espoir aux patients et aux familles touchés par l'ASMD. L'entreprise a indiqué que l'approbation de Xenpozyme est le résultat d'efforts considérables en matière de recherche et développement. Le médicament avait précédemment reçu la désignation "Thérapie Révolutionnaire" (Breakthrough Therapy) de la FDA, destinée à accélérer le développement et l'examen des médicaments destinés à traiter des maladies graves ou potentiellement mortelles.

Avant l'approbation américaine, Xenpozyme a reçu l'approbation de la Commission européenne en juin 2022 et a été approuvé au Japon en mars 2022 sous la désignation "SAKIGAKE" (pionnier) du pays. L'approbation de la FDA est basée sur des données positives issues des essais cliniques ASCEND et ASCEND-Peds. Ces études ont démontré que Xenpozyme améliorait la fonction pulmonaire (mesurée par la capacité de diffusion du monoxyde de carbone dans les poumons, DLco), réduisait le volume de la rate et du foie, et améliorait le nombre de plaquettes chez les patients adultes et pédiatriques, avec un profil de sécurité démontré.