La FDA approuve le lancement d'essais cliniques pour UCART19 chez des patients leucémiques
La Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé à Servier une autorisation préalable à la mise sur le marché pour la poursuite du développement clinique d'UCART19 chez les adultes atteints de leucémie lymphoblastique aiguë.
Servier, en collaboration avec Pfizer et Cellectis, a obtenu l'autorisation de la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour faire progresser le développement clinique d'UCART19 aux États-Unis. UCART19 est un candidat-médicament allogénique de thérapie cellulaire, édité par génie génétique, destiné au traitement des adultes atteints de leucémie lymphoblastique aiguë (LLA) en rechute ou réfractaire.
Cette autorisation préalable à la mise sur le marché (IND) permet l'extension de l'étude de phase 1 CALM à plusieurs centres américains, dont le MD Anderson Cancer Center. Servier est le promoteur de l'étude CALM, qui a débuté au Royaume-Uni en août 2016. La société a acquis les droits exclusifs d'UCART19 auprès de Cellectis en 2015, Pfizer collaborant au développement.
L'étude CALM est un essai à escalade de dose, en ouvert, conçu pour évaluer la sécurité, la tolérance et l'activité anti-leucémique d'UCART19 chez les patients atteints de LLA à cellules B, CD19-positives, en rechute ou réfractaire au traitement. L'examen par la FDA, suite à une réunion du Recombinant DNA Advisory Committee (RAC), ouvre la voie à cette expansion aux États-Unis.
UCART19 est un candidat produit de cellules CAR T allogéniques pour les malignités hématologiques exprimant le CD19. Cette thérapie offre une solution potentielle "prête à l'emploi" ("off-the-shelf"), visant à surmonter les défis logistiques associés aux thérapies autologues de cellules CAR T qui nécessitent une production spécifique à chaque patient. Pfizer détient les droits exclusifs aux États-Unis pour le développement et la commercialisation d'UCART19, tandis que Servier conserve les droits sur les autres marchés.