La FDA accorde le statut de "Breakthrough Therapy" à Sanofi pour le tolebrutinib dans la SEP progressive

La Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé le statut de "Breakthrough Therapy" au médicament en développement de Sanofi, le tolebrutinib, pour le traitement des adultes atteints de sclérose en plaques secondaire progressive non récurrente (SEP-SP non récurrente). Cette désignation indique que le médicament pourrait offrir une amélioration substantielle par rapport aux traitements existants pour une maladie grave.

La désignation est basée sur des données positives de l'essai clinique de phase 3 HERCULES. L'étude a montré que le tolebrutinib retardait de 31 % l'apparition d'une aggravation confirmée du handicap par rapport au placebo. De plus, l'étude a révélé que le taux d'amélioration confirmée du handicap était près de deux fois plus élevé chez les patients traités par tolebrutinib que chez ceux sous placebo.

Le tolebrutinib est un inhibiteur de la tyrosine kinase de Bruton (BTK) qui pénètre dans le cerveau, une classe de médicaments ciblant le système immunitaire. Il s'agit du premier et unique inhibiteur de BTK pour la SEP à recevoir le statut de "Breakthrough Therapy" de la FDA. La SEP-SP non récurrente se caractérise par une accumulation continue de handicap sans rechutes actives, représentant un besoin médical non satisfait important dans le traitement de la sclérose en plaques.

Les soumissions réglementaires pour le tolebrutinib sont en cours de finalisation pour les États-Unis et en préparation pour l'Union européenne. Sanofi mène également l'étude de phase 3 PERSEUS pour la sclérose en plaques primaires progressive, dont les résultats sont attendus au second semestre 2025. Bien que cette désignation soit encourageante, le tolebrutinib est toujours sous investigation clinique, et sa sécurité et son efficacité n'ont pas encore été pleinement évaluées ou approuvées par une autorité réglementaire.