La FDA accorde à Fasenra la désignation de médicament orphelin
La Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé à Fasenra (bénralizumab) la désignation de médicament orphelin pour le traitement de la granulomatose éosinophilique avec polyangéite.
AstraZeneca a annoncé le 26 novembre 2018 que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé à Fasenra (bénralizumab) la désignation de médicament orphelin (Orphan Drug Designation, ODD) pour le traitement de la granulomatose éosinophilique avec polyangéite (GEPA).
La GEPA est une maladie auto-immune rare qui peut endommager plusieurs organes. La FDA accorde le statut de médicament orphelin aux médicaments destinés au traitement, au diagnostic ou à la prévention de maladies ou de troubles rares affectant moins de 200 000 personnes aux États-Unis.
« La GEPA est une maladie inflammatoire rare mais débilitante, et les patients atteints de cette maladie présentent généralement des taux d'éosinophiles très élevés », a déclaré Sean Bohen, vice-président exécutif, Développement mondial des médicaments et directeur médical d'AstraZeneca. « Nos essais cliniques pour Fasenra dans l'asthme sévère à éosinophilie montrent qu'il réduit les éosinophiles, et nous explorons le potentiel de ce médicament pour répondre aux besoins médicaux non satisfaits dans d'autres maladies à éosinophilie. »
La GEPA se caractérise par une inflammation des vaisseaux sanguins et la présence de niveaux élevés d'éosinophiles, un type de globule blanc. Fasenra induit une déplétion rapide et quasi complète des éosinophiles dans le sang et a démontré son efficacité dans l'asthme sévère à éosinophilie, suggérant qu'il pourrait être bénéfique pour les patients atteints de GEPA. Fasenra est le premier médicament biologique respiratoire d'AstraZeneca et est actuellement approuvé comme traitement d'appoint pour l'asthme sévère à éosinophilie aux États-Unis, dans l'UE et au Japon.