La FDA accorde la désignation de médicament orphelin pour le candidat médicament de Lundbeck contre le syndrome de Cushing

La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation de médicament orphelin à asedebart, l'anticorps monoclonal expérimental de Lundbeck ciblant l'ACTH. Ce médicament, précédemment connu sous le nom de Lu AG13909, est développé pour traiter le syndrome de Cushing endogène.

Le syndrome de Cushing endogène est une maladie endocrinienne rare, le plus souvent causée par une production excessive d'hormone adrénocorticotrope (ACTH). Ceci entraîne un excès chronique de cortisol, imposant un fardeau de maladie important, et les traitements actuels sont souvent limités par un contrôle sous-optimal et des complications liées au traitement.

La désignation de médicament orphelin vise à encourager le développement de traitements pour les maladies rares et peut offrir des avantages tels que l'exclusivité commerciale après approbation.

Lundbeck mène actuellement une étude de preuve de concept en cours pour évaluer l'efficacité et la sécurité d'asedebart.