La FDA Accorde un Examen Prioritaire au Médicament Expérimental d'Alexion contre l'Hypophosphatasie
La Food and Drug Administration (FDA) américaine a accepté la demande d'Alexion pour le médicament expérimental efzimfotase alfa (ALXN1850) pour l'hypophosphatasie, lui accordant un Examen Prioritaire. Une décision est attendue au premier semestre 2027.
Alexion, AstraZeneca Rare Disease, a reçu une désignation d'Examen Prioritaire (Priority Review) de la part de la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour sa demande de licence biologique (BLA) concernant l'efzimfotase alfa (ALXN1850), un traitement expérimental. Cette thérapie est développée pour le traitement de l'hypophosphatasie (HPP) chez les patients âgés de deux ans et plus.
La FDA devrait prendre une décision réglementaire concernant cette demande au cours du premier semestre 2027. L'Examen Prioritaire est accordé aux demandes de médicaments qui ont le potentiel d'offrir des améliorations significatives par rapport aux thérapies disponibles en termes de sécurité, d'efficacité ou de facilité d'utilisation pour le patient.
L'hypophosphatasie est une maladie métabolique rare et héréditaire caractérisée par une activité insuffisante de la phosphatase alcaline (ALP), une enzyme essentielle au développement et à la fonction osseuse. L'efzimfotase alfa est une thérapie de remplacement enzymatique expérimentale conçue pour une administration sous-cutanée toutes les deux semaines, visant à corriger la déficience enzymatique sous-jacente.
La demande s'appuie sur le programme clinique de phase III d'Alexion, incluant les études HICKORY, MULBERRY et CHESTNUT. Ces essais ont évalué la thérapie chez des patients naïfs de traitement ainsi que chez ceux précédemment traités avec Strensiq. Alexion estime la population de patients HPP concernée sur les principaux marchés mondiaux à environ 13 800 personnes.