La FDA accorde un examen prioritaire au traitement de Sanofi contre l'hémophilie A

La Food and Drug Administration (FDA) américaine a accepté la demande d'autorisation de mise sur le marché (BLA) pour l'efanesoctocog alfa, développée par Sanofi et Sobi, pour un examen prioritaire. Ce médicament est destiné au traitement de l'hémophilie A, une maladie de coagulation rare et potentiellement mortelle.

La décision de la FDA est attendue d'ici le 28 février 2023. L'examen prioritaire est accordé aux thérapies qui peuvent apporter des améliorations significatives dans le traitement, le diagnostic ou la prévention de maladies graves. L'efanesoctocog alfa a précédemment reçu la désignation de "thérapie révolutionnaire" (Breakthrough Therapy) de la FDA en mai 2022.

La demande s'appuie sur les données de l'étude pivot de phase 3, XTEND-1. Les résultats de l'étude ont démontré que l'efanesoctocog alfa maintient des niveaux d'activité du facteur VIII élevés et soutenus, dans la plage normale à quasi-normale, pendant la majeure partie de la semaine avec une administration prophylactique une fois par semaine. Cela pourrait offrir une protection améliorée contre les saignements.

L'étude a montré une prévention cliniquement significative des saignements par rapport aux traitements prophylactiques antérieurs. L'efanesoctocog alfa a été bien toléré, et aucun inhibiteur contre le facteur VIII n'a été détecté. Les effets indésirables les plus fréquents liés au traitement comprenaient des maux de tête, des douleurs articulaires, des chutes et des douleurs dorsales.