La FDA accorde une désignation de maladie pédiatrique rare à MavriX Bio

MIDDLETON, Massachusetts – MavriX Bio a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation de maladie pédiatrique rare (RPDD) à sa thérapie génique expérimentale, MVX-220, pour le traitement du syndrome d'Angelman (SA). Le SA est un trouble neurogénétique rare et débilitant pour lequel il n'existe actuellement aucun traitement approuvé.

Cette désignation est considérée comme une étape importante dans le programme de développement de l'entreprise. Le syndrome d'Angelman est causé par la perte de fonction du gène maternellement hérité Ubiquitin Protein Ligase E3A (UBE3A). MVX-220 est une thérapie génique expérimentale basée sur un vecteur de virus adéno-associé (AAV) conçue pour délivrer une copie fonctionnelle du gène UBE3A aux neurones, dans le but de traiter la cause génétique sous-jacente de la maladie.

La désignation RPDD offre des incitations pour le développement de thérapies destinées aux maladies pédiatriques rares. Si MVX-220 obtient l'approbation de la FDA et remplit les conditions légales, le programme pourrait être éligible à un bon d'examen prioritaire pour maladie pédiatrique rare (PRV). Ce bon peut être utilisé pour obtenir un examen prioritaire d'une demande de commercialisation ultérieure ou vendu à un autre sponsor.

Le développement de MVX-220 a été avancé avec le financement de la Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics (FAST) et progresse dans l'étude ASCEND-AS (NCT07181837), la première étude chez l'humain, qui évalue la sécurité et la tolérabilité du traitement chez les personnes adultes et pédiatriques atteintes du SA.