La FDA rejette la demande de Pfizer/OPKO pour un médicament contre le déficit en hormone de croissance
La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a émis une lettre de réponse complète pour la demande d'autorisation de mise sur le marché du somatrogon, un traitement de longue durée contre le déficit en hormone de croissance chez les enfants développé par Pfizer et OPKO Health.
Pfizer Inc. et OPKO Health, Inc. ont annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a émis une lettre de réponse complète (Complete Response Letter, CRL) concernant leur demande de licence biologique (Biologics License Application, BLA) pour le somatrogon. Le somatrogon est une hormone de croissance humaine recombinante expérimentale à action prolongée, administrée une fois par semaine, destinée au traitement du déficit en hormone de croissance (DHC) chez les patients pédiatriques.
Les sociétés ont indiqué qu'elles évaluaient les commentaires de la FDA et qu'elles travailleraient avec l'agence pour déterminer une voie à suivre appropriée. Pfizer et OPKO ont conclu un accord mondial pour le développement et la commercialisation du somatrogon en 2014, OPKO étant responsable du programme clinique et Pfizer de l'enregistrement et de la commercialisation.
Le déficit en hormone de croissance est une maladie rare qui touche environ 1 enfant sur 4 000 à 10 000. Il se caractérise par une sécrétion insuffisante d'hormone de croissance par l'hypophyse, ce qui peut entraîner un retard de croissance et un retard de puberté. Sans traitement, les enfants atteints peuvent atteindre une taille adulte très réduite et souffrir d'autres problèmes physiques et psychosociaux.
Alors que la demande américaine a reçu une CRL, le somatrogon a récemment obtenu des approbations dans d'autres régions. Le ministère japonais de la Santé, du Travail et des Affaires sociales a approuvé le NGENLA® (somatrogon) pour le traitement à long terme du DHC pédiatrique. Health Canada et la Therapeutic Goods Administration (TGA) d'Australie ont également approuvé le NGENLA® pour la même indication. En outre, le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) a émis en décembre 2021 une opinion positive recommandant l'autorisation de mise sur le marché dans l'UE, une décision de la Commission européenne étant attendue début 2022.