La FDA reprend l'examen de la demande de Deramiocel de Capricor Therapeutics
La Food and Drug Administration (FDA) américaine a levé une précédente lettre de réponse complète et a repris l'examen de la demande de licence biologique de Capricor Therapeutics pour Deramiocel. Une nouvelle date cible PDUFA a été fixée au 22 août 2026.
SAN DIEGO – Capricor Therapeutics a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a repris l'examen de la demande de licence biologique (BLA) de la société pour Deramiocel, une thérapie cellulaire expérimentale pour la cardiomyopathie liée à la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). La FDA avait précédemment émis une lettre de réponse complète (CRL) en juillet 2025.
L'agence a maintenant levé la CRL précédente et défini une nouvelle date cible d'action PDUFA fixée au 22 août 2026 pour la BLA, classant la nouvelle soumission comme de classe 2. Capricor Therapeutics s'attend à être éligible à un bon d'examen prioritaire en cas d'approbation potentielle.
Linda Marbán, PDG de Capricor, s'est déclarée encouragée par la reconnaissance par la FDA de sa réponse à la CRL et par la poursuite de l'examen. La société estime que Deramiocel a le potentiel de devenir la première thérapie à traiter à la fois les manifestations squelettiques et cardiaques de la DMD, étayée par les résultats positifs de l'étude pivotale de phase 3 HOPE-3.
La dystrophie musculaire de Duchenne est une maladie génétique grave liée à l'X, caractérisée par une dégénérescence musculaire progressive, y compris du muscle cardiaque, entraînant une cardiomyopathie et une insuffisance cardiaque comme principale cause de décès. Les options de traitement restent limitées et il n'existe pas de remède.